Terapie combinate: dal labirinto normativo a un percorso chiaro per i pazienti
Attualmente in Italia sono più di 140 le terapie combinate, usate in numerose aree terapeutiche, come l’oncologia, la cardiologia, l’endocrinologia, l’infettivologia e la psichiatria. Lo sviluppo delle conoscenze cliniche ha evidenziato, soprattutto negli ultimi anni, l’importanza di associare più principi attivi per il trattamento di alcune patologie, al duplice fine di raggiungere contemporaneamente più target terapeutici diversi e di massimizzare l’efficacia della terapia.
Il progetto ComboConnect si pone l’obiettivo di analizzare il contesto delle terapie combinate attraverso il coinvolgimento di esperti in ambito regolatorio e di legislazione farmaceutica, pagatori, economisti, farmacisti e clinici, per creare conoscenza e rispondere alle problematiche di accesso di queste terapie, allo scopo di minimizzare i rischi di ritardo e ottimizzare l’accesso dei pazienti alle cure, garantendo la sostenibilità del SSN ma soprattutto il benessere e la salute dei pazienti.
Attuale framework legislativo delle combinazioni di medicinali – “Le criticità” spiega Dario Lidonnici, Founder e Managing Director di More Than Access (MTA) “sono connesse all’immissione in commercio, al rimborso e alla gestione delle terapie combinate, soprattutto nel caso in cui i titolari di AIC siano diversi. In particolare, la gestione regolatoria risulta complicata quando uno dei titolari di AIC non richiede una variazione del label EMA. L’analisi illustrata nel Report evidenzia chiaramente l’esigenza di operare lungo alcune aree di miglioramento dal punto di vista normativo/regolatorio e legislativo, come la promozione della collaborazione tra imprese dallo sviluppo fino all’accesso delle terapie di combinazione”.
“Sarebbe molto utile promuovere linee guida sin dal livello EMA, analoghe a quelle stilate per le associazioni fisse, che vadano oltre le attuali normative focalizzate sui medicinali in monoterapia, al fine di stabilire criteri univoci per la gestione delle combinazioni e di ridurre i ritardi e i disallineamenti tra i Paesi europei” sottolinea il Professor Pier Luigi Canonico, Emerito di Farmacologia presso l’Università del Piemonte Orientale e Past President di ISPOR Italy-Rome Chapter.
“Sul pricing delle combinazioni, bisogna tenere conto delle difficoltà di definire il contributo delle diverse componenti della combinazione al valore aggiunto” interviene il Professor Claudio Jommi, Ordinario di Economia Aziendale presso l’Università del Piemonte Orientale e Presidente eletto di ISPOR Italy-Rome Chapter. “Una possibile soluzione è mantenere la prassi di attribuire il premio di prezzo al farmaco add-on, assumendo che sia il principale responsabile dei benefici incrementali, e reintrodurre la pratica di determinazione di un prezzo ‘indication-based’. Questo meccanismo potrebbe incentivare il titolare dell’AIC del farmaco backbone a rinegoziare il prezzo solo per l’indicazione in terapia combinata, considerando l’incremento dei volumi derivanti dal maggiore utilizzo del farmaco, favorendo così un equilibrio tra sostenibilità e innovazione”.
Dall’analisi svolta si evidenzia chiaramente l’esigenza di operare lungo alcune aree di miglioramento dal punto di vista regolatorio e legislativo, verso un framework che colga le peculiarità e affronti le difficoltà di questa tipologia di trattamenti, riconoscendo la complessità attuale dell’iter regolatorio e di accesso delle terapie combinate ed evitando di proporre un percorso totalmente nuovo che potrebbe rendere ancora più complessa la loro gestione.
Il progetto ComboConnect, realizzato grazie al contributo non condizionante di Astellas, Roche, GSK e Otsuka, rappresenta un primo passo verso la creazione di tale framework, per il quale risulta indispensabile la collaborazione sinergica tra tutti gli attori coinvolti – pazienti, aziende, autorità regolatorie e il SSN nel suo complesso – per affrontare queste sfide e individuare percorsi condivisi e sostenibili atti a garantire un accesso tempestivo a terapie combinate innovative ed efficaci.